在临床前生物评价体系中，靶点验证作为新药研发的首要环节，至关重要。我们依托数十年积累的新药研发经验及专业团队，建立了系统的靶点评估验证体系。通过整合细胞基因编辑平台的多项先进技术，包括CRISPR基因敲除/敲入、Piggybac过表达系统、Tet on 3G诱导性基因表达系统以及基于Tet R和shRNA的基因沉默技术，可实现对新型靶点的机制验证和肿瘤细胞模型构建。同时，结合RNA干扰和过表达实验确证靶点必要性，并运用分子生化平台的ELISA、Western blot、AlphaLISA等技术阐明靶点调控机制。为进一步验证靶点的临床相关性，我们基于iPSCs的定向诱导分化技术和临床患者来源组织，建立了类器官模型库和病理种子库，为后续药物设计提供坚实的理论基础。
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